Travere Therapeutics が 2 件の主要な結果を発表

DUPLEX 研究では、108 週間の治療期間にわたって主要な有効性 eGFR 勾配のエンドポイントを達成できませんでした

副次的およびトップラインの探索的エンドポイントはスパルセンタンに対して有利な傾向を示した

スパルセンタンによる治療により、タンパク尿の減少が得られ、それは108週間の治療期間中持続しました。

スパルセンタンは忍容性が高く、これまでに実施されたすべての臨床試験で一貫した安全性プロファイルがあり、イルベサルタンと同等でした

同社は本日午後 4 時 30 分（東部標準時）に電話会議とウェブキャストを主催します

サンディエゴ、2023年5月1日（グローブニュースワイヤー） -- Travere Therapeutics, Inc.（ナスダック：TVTX）は本日、デュアルエンドセリンアンジオテンシン受容体拮抗薬（DEARA）であるスパルセンタンの極めて重要な第3相DUPLEX試験の主要な主要有効性結果を発表しました。局所分節性糸球体硬化症（FSGS）。 108週間の二重盲検期間の終わりに、スパルセンタンはeGFR総傾きで年間0.3 mL/分/1.73m2（95% CI: -1.74、2.41）の良好な差と0.9 mL/分を有することが観察されました。 /1.73m2/年 (95% CI: -1.27, 3.04) 実薬対照イルベサルタンと比較して、eGFR 慢性勾配に良好な差があり、統計的に有意ではありませんでした。 108週間の治療後、イルベサルタンでは32％であったのに対し、スパルセンタンではベースラインから50％のタンパク尿の平均減少が達成されました。 2 年間の分析の結果、スパルセンタンの忍容性が良好で、イルベサルタンと同等の安全性プロファイルを示したことが実証されました。

当社は規制当局と連携して、米国における追加新薬申請（sNDA）に向けた可能性のある道筋を探っていきます。同社は協力会社であるCSL Vifor社と共同で、欧州医薬品庁（EMA）とも連携して、新薬追加申請（sNDA）の可能性を判断する予定です。 IgA腎症におけるスパルセンタンのCMAに関する係属中の申請に関する審査決定の対象となる、FSGS治療のためのスパルセンタンの条件付き販売承認(CMA)へのその後の変更。

「FSGSは腎不全の主な原因ですが、現在この状態に対して承認されている医薬品はありません。 過去数年間、当社はこの分野での開発努力を主導してきましたが、その成果はFSGSでこれまでに実施された最大規模の介入研究であり、候補と実薬対照を比較する唯一の研究で最高潮に達しました」とエリック・デュベ博士は述べた。 , Travere Therapeutics の社長兼最高経営責任者。 「この研究で有効性の主要評価項目を達成できなかったことは残念ですが、スパルセンタンに関して有利な傾向の結果が得られ、FSGS で今後の可能性のある方向性を決定するためにさらに調査を進めています。」 DUPLEX 研究を支援するために集まった患者、その介護者、研究者、臨床スタッフ、患者擁護団体、そしてトラヴェレのチーム全員に感謝しています。」

FSGS は、タンパク尿と腎機能の急速な低下を引き起こす腎臓の進行性瘢痕化によって定義される稀な腎臓病 (RKD) です。 これは、糸球体疾患による腎不全の主な原因です。 FSGS は米国で 40,000 人以上の患者に影響を与えていると推定されており、欧州でも同様の蔓延が見られます。

「FSGSは、壊滅的で進行性の複雑な稀な腎臓病です。 そのため、FSGS は研究が最も困難な糸球体疾患の 1 つであり、当社の DUPLEX 研究の結果はこれを裏付け、満たされていない重要なニーズが存在することをさらに浮き彫りにしました」と Travere Therapeutics の最高医事責任者である Jula Inrig 医師は述べました。 「DUPLEXの結果はFSGSに対する医学界の理解を助けるのに役立つと信じており、FSGSの治療においてスパルセンタンが果たせる可能性のある役割を理解するためにデータをさらに調査することに全力で取り組んでいます。」

DUPLEX 研究では、合計 371 人の患者が 1:1 で無作為に割り付けられ、スパルセンタンまたは実薬対照であるイルベサルタンのいずれかを投与されました。

eGFR の主要な有効性エンドポイント:

合計の傾き(米国の主要評価項目):1 日目から 108 週目まで、eGFR の合計傾きの差は、スパルセンタンが有利で年間 0.3 mL/分/1.73 m2 (年間 1.73 m2 あたり -5.4 mL/分、95% CI: -6.89、-3.93) でした。アクティブコントロールのイルベサルタン (年間 1.73 m2 あたり -5.7 mL/分; 95% CI: -7.20、-4.29)、p=0.7491。